VRG50635 es uno de los primeros fármacos en entrar en ensayos clínicos descubierto y desarrollado íntegramente con ayuda de una plataforma basada en inteligencia artificial.
SOUTH SAN FRANCISCO y BARCELONA (España)–(BUSINESS WIRE)–Verge Genomics, una compañía biotecnológica líder en fase clínica, y Ferrer, una compañía farmacéutica internacional B Corp con creciente interés en los trastornos neurológicos raros, han anunciado una colaboración estratégica para desarrollar en forma conjunta VRG50635, el principal candidato a fármaco de Verge para el tratamiento de las formas esporádicas y familiares de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), en Europa, América Central, América del Sur, Sudeste Asiático y Japón. VRG50635 es un potencial inhibidor de molécula pequeña, el mejor de su clase, de PIKfyve, una diana terapéutica para la ELA descubierta en tejidos humanos enfermos utilizando CONVERGE®, la plataforma de Verge totalmente en humanos, impulsada por IA.
Se trata de una colaboración que combina la tecnología totalmente en humanos de Verge para el descubrimiento de dianas y el desarrollo de fármacos, así como su liderazgo en innovación de ensayos clínicos, con la experiencia global de Ferrer en desarrollo clínico, fabricación y comercialización. Según los términos del acuerdo, Ferrer obtendrá los derechos exclusivos para desarrollar conjuntamente y comercializar VRG50635 para la ELA en múltiples regiones fuera de los Estados Unidos. Por su parte, Verge conserva todos los derechos de desarrollo y comercialización de VRG50635 para todos los usos en los Estados Unidos y en todos los países fuera del acuerdo.
«Nos entusiasma trabajar con Ferrer para hacer avanzar VRG50635 a través del desarrollo clínico y hacia una posible comercialización. Ferrer tiene una amplia experiencia en el desarrollo clínico y en el ámbito normativo en todo el mundo. También entienden los complejos y variables entornos en materia de pago y reembolso en los territorios en los que colaboraremos», declaró Alice Zhang, directora ejecutiva y cofundadora de Verge Genomics. «Esta asociación es otro claro reconocimiento al valor que tiene nuestra plataforma CONVERGE® y su capacidad para identificar nuevas dianas con mayor éxito para enfermedades complejas que pueden ser trasladadas rápidamente a la clínica».
«Estamos encantados de asociarnos con Verge Genomics, ya que esta es una noticia importante para las personas que viven con ELA, sus familias y sus cuidadores. En línea con nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social, estamos reforzando nuestro compromiso de aportar soluciones terapéuticas transformadoras para las personas que viven con enfermedades graves y debilitantes», señaló Mario Rovirosa, director ejecutivo de Ferrer.
«Estamos convencidos de que VRG50635 representa un nuevo y prometedor enfoque para tratar esta devastadora enfermedad, y estamos ansiosos por combinar nuestras fuerzas para acelerar el desarrollo de este potencial tratamiento. Se trata de una incorporación de gran importancia para nuestra creciente cartera de tratamientos para trastornos neurológicos raros, al tiempo que revalida nuestro firme compromiso con la comunidad científica y los pacientes que padecen ELA», explicó Oscar Pérez, director científico de Ferrer.
VRG50635 es uno de los primeros fármacos candidatos en entrar en la clínica que se descubrió y desarrolló íntegramente a partir de una plataforma basada en IA. Se trata de un potente inhibidor de PIKfyve biodisponible por vía oral que podría mejorar la supervivencia de las neuronas de pacientes con ELA y que ha demostrado su eficacia en múltiples estudios preclínicos en modelos de degeneración motoneuronal relevantes para la ELA1,2. Actualmente, VRG50635 está siendo sometido a un estudio de Fase 1B para probar su viabilidad (Proof-of-Concept, PoC) en Canadá y varios países europeos3. El estudio PoC de Verge, que ha sido aplaudido por su diseño vanguardista, incorpora una tecnología innovadora que permite recopilar enormes cantidades de datos objetivos e imparciales relevantes para la enfermedad con el fin de evaluar adecuadamente la seguridad, la tolerabilidad, la respuesta farmacológica a la dosis y la eficacia potencial, incluida la modificación de la enfermedad, en una fase temprana del desarrollo clínico.
Acerca de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad más común de las neuronas motoras, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva de las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal, que provoca una parálisis progresiva y la muerte, que suele producirse entre 2 y 5 años después del diagnóstico. La ELA es una enfermedad rara de etiología multifactorial, cuyo mecanismo patogénico preciso aún se desconoce. La ELA se da típicamente en personas de entre 40 y 70 años, con un número ligeramente mayor de hombres que de mujeres. Su causa responde a una multitud de factores: un 10% es ELA familiar, un 90% ELA esporádica4.
Acerca de Verge Genomics
Verge se especializa en el desarrollo de terapias para enfermedades complejas con grandes necesidades no cubiertas, utilizando genómica humana a partir de tejidos de pacientes y aprendizaje automático. Verge ha creado su propia plataforma CONVERGE®, que incluye una de las bases de datos más grandes y completas de datos multiómicos de pacientes. La dirección de Vergé está a cargo de experimentados biólogos computacionales y desarrolladores de fármacos que están avanzando con éxito programas terapéuticos clínicos y preclínicos en diversas enfermedades, incluidas la ELA y la enfermedad de Parkinson. Para más información, síganos en LinkedIn y Twitter.
Acerca de Ferrer
En Ferrer utilizamos los negocios para defender la justicia social y cumplir las normas más estrictas de actuación social y medioambiental, transparencia y responsabilidad corporativa. Por ello, en 2022 nos convertimos en una empresa B Corp. Para cumplir nuestro propósito, ofrecemos soluciones terapéuticas transformadoras, cada vez más centradas en las enfermedades pulmonares vasculares, pulmonares intersticiales y en los trastornos neurológicos raros. Somos Ferrer. Ferrer for good (Ferrer para el bien).
Referencias
1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. Marzo de 2018;24(3):313-325.
2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 16 de febrero de 2023;186(4):786-802.e28.
3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2
4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.
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